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Studi clinici
Uno studio clinico è una ricerca che prevede il trattamento di un gruppo di persone con farmaci nuovi o già noti. Tramite lo studio è possibile rispondere a domande su nuove terapie, vaccinazioni e procedure diagnostiche. Inoltre i cosiddetti medici sperimentatori degli studi testano se i trattamenti noti sono adatti per nuovi ambiti di applicazione.
Cos’è uno studio clinico?
L’obiettivo di tutti gli studi clinici è comprendere se il farmaco sperimentale o la procedura diagnostica o di trattamento siano sicuri ed efficaci.
Innanzitutto gli scienziati testano nuovi farmaci o procedure in laboratorio e in seguito conducono esperimenti su animali. Solo i farmaci e le procedure che mostrano risultati promettenti vengono poi utilizzati negli studi clinici.
Sicurezza secondo il protocollo degli studi clinici
All’inizio dello studio viene definito un protocollo, il quale garantisce la sicurezza e il benessere dei soggetti dello studio. In tale protocollo vengono inoltre stabiliti i requisiti che i pazienti devono soddisfare per poter partecipare allo studio.
Il protocollo definisce anche:
- quando effettuare determinati esami e attuare determinate misure
- quali farmaci utilizzare e in quale dosaggio
- quali esami di controllo sono previsti
- quanto tempo dura lo studio
- quali parametri (i cosiddetti endpoint) vengono osservati
- quali informazioni vengono raccolte
Perché Roche conduce studi clinici?
Prima di poter immettere sul mercato un nuovo farmaco o esame diagnostico, occorre dimostrarne la sicurezza e l’efficacia. Questa prova viene fornita da studi clinici ben strutturati, adeguatamente controllati e monitorati con attenzione, condotti su pazienti che hanno dichiarato volontariamente il proprio consenso alla partecipazione.
Gli studi clinici rappresentano un componente importante del processo che mira alla ricerca e allo sviluppo di nuovi farmaci e procedure diagnostiche.
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Le diverse fasi degli studi clinici
Gli studi clinici sono suddivisi in diverse fasi. Ogni fase mira a rispondere a determinate domande; allo stesso tempo vengono attuate tutte le misure necessarie per garantire la sicurezza dei partecipanti. In genere ogni nuova terapia viene controllata in tre fasi degli studi clinici prima che le autorità di vigilanza la classifichino come sicura ed efficace.
In uno studio di fase I il numero di partecipanti è ridotto: in genere da 6 a 10 volontari sani. In base al farmaco ci potrebbero essere, tuttavia, anche pazienti gravemente malati per cui mancano opzioni terapeutiche adeguate.
Gli studi di fase I sono concepiti in modo che i ricercatori e i medici scoprano gli effetti sulle persone del preparato sperimentale in esame. Si tratta di individuare, per quanto riguarda sicurezza e tollerabilità, cosa succede al corpo dopo aver assunto il farmaco o dopo la sua somministrazione tramite iniezione o infusione. In tutti i partecipanti allo studio si osservano la comparsa e il livello di gravità degli effetti collaterali che possono eventualmente manifestarsi.
Se dopo lo studio di fase I viene confermata la sicurezza del preparato sperimentale, nello studio di fase II viene esaminato un gruppo di pazienti più ampio. Il gruppo comprende solitamente da 20 a 300 pazienti, a seconda del tipo e della frequenza della malattia.
Gli studi di fase II servono a effettuare le prime valutazioni in termini di sicurezza ed efficacia di un preparato sperimentale nei pazienti e spesso vengono impiegati per definire se diversi dosaggi del trattamento provocano effetti differenti.
I pazienti vengono trattati con diversi dosaggi del farmaco e monitorati attentamente per confrontare gli effetti e determinare il dosaggio più sicuro ed efficace. Di frequente vengono eseguiti vari studi di fase II al fine di testare il preparato sperimentale in diversi gruppi di pazienti e in differenti ambiti di applicazione.
Negli studi di fase III vengono confermate la sicurezza e l’efficacia del farmaco in esame. Questi studi vengono in genere svolti con un numero elevato di pazienti al fine di garantire i benefici e la sicurezza della terapia in ampia misura. Gli studi delle prime tre fasi possono essere composti da uno o più bracci di trattamento, in cui vengono confrontate la sicurezza e l’efficacia del preparato sperimentale in esame con altre terapie disponibili oppure viene esaminato il farmaco in combinazione con altre terapie. Sulla base degli studi di fase III si decide come in futuro il farmaco verrà utilizzato sui pazienti.
Gli studi di fase IV vengono condotti dopo che il farmaco ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio dall’autorità di vigilanza. L’obiettivo è ottenere ulteriori informazioni sull’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco in un numero considerevole di pazienti e in determinati sottogruppi di pazienti, nonché rispetto a e/o in combinazione con altre terapie disponibili. Questi studi servono a valutare l’effetto a lungo termine del farmaco e inoltre consentono di individuare gli effetti collaterali meno frequenti.
Quali tipi di studi clinici esistono?
Esistono due modi principali in cui poter eseguire uno studio clinico: studio interventistico e studio osservazionale o non interventistico.
Studi interventistici
Uno studio interventistico è uno studio clinico in cui i partecipanti sono sottoposti almeno a un intervento (trattamento, ad es. somministrazione di farmaci) in modo che i ricercatori possano valutarne gli effetti. L’assegnazione dei soggetti in esame o dei pazienti ai gruppi interventistici (bracci di trattamento) è definita nel protocollo dello studio. I partecipanti possono non soltanto ricevere farmaci ma anche essere sottoposti a interventi diagnostici, terapeutici o di altro tipo.
Fra i modelli di studio interventistici si annoverano, fra l’altro, studi a gruppo singolo, a gruppi paralleli e cross-over.
Oltre ai tipi di studi, esistono ulteriori differenze che possono interessare il tipo dei bracci di studio, la loro assegnazione e il tipo di somministrazione dei farmaci dello studio.
In aperto: sia i soggetti in esame/pazienti che i medici sanno quale farmaco viene somministrato (ovvero si tratta di uno studio non in cieco).
Singolo cieco: al contrario dei medici, i soggetti in esame/pazienti non sanno se ricevono il farmaco con principio attivo o un altro trattamento/placebo.
Doppio cieco: né i soggetti in esame/pazienti né i medici sanno come sono formati i gruppi.
Gruppo sperimentale: un gruppo di partecipanti che riceve l’intervento (ad es. farmaco dello studio), oggetto dello studio stesso.
Gruppo di controllo attivo: un gruppo di partecipanti che riceve un intervento (ad es. farmaco secondo terapia standard) che risulta essere efficace.
Gruppo di non intervento: un gruppo di partecipanti che non riceve alcun intervento durante lo studio clinico.
Randomizzazione: L’assegnazione dei soggetti in esame/pazienti a un braccio dello studio avviene casualmente. Né il soggetto in esame/paziente né il medico sperimentatore possono influenzare l’assegnazione a un gruppo.
Senza randomizzazione: I soggetti in esame/pazienti vengono assegnati in modo mirato a un gruppo dello studio senza randomizzazione, ad esempio secondo la decisione del medico.
Studi di osservazione
Negli studi di osservazione il medico sperimentatore monitora e valuta i risultati di un trattamento medico in corso. Non modifica (interviene) né controlla la terapia ma si attiene alla consueta pratica medica.
I soggetti in esame possono essere sottoposti a interventi diagnostici, terapeutici o di altro tipo. Anche in questo caso il medico sperimentatore assegna casualmente i soggetti in esame a un intervento specifico (im Gegensatz zu einer studio interventistico) e tratta i pazienti come abituale.
Partecipazione a uno studio clinico
Per essere accettato in uno studio clinico, il potenziale partecipante deve soddisfare determinati requisiti (criteri di partecipazione) che sono descritti nel protocollo dello studio. Vengono definiti criteri di inclusione (requisiti che devono essere soddisfatti per poter partecipare allo studio) nonché criteri di esclusione (caratteristiche che non consentono di partecipare allo studio).
Esempi di criteri tipici di partecipazione:
- La manifestazione di una malattia specifica o di un determinato stadio della malattia
- L’assunzione di un o di nessun pretrattamento specifico
- L’appartenenza a una fascia di età specifica
- La presenza di una storia medica specifica
- Attuale stato di salute
Questi criteri di partecipazione non sono definiti per escludere qualcuno personalmente. L’obiettivo è invece di includere nello studio solo persone la cui partecipazione è altamente sicura. Inoltre questi criteri di partecipazione garantiscono che le persone che partecipano allo studio siano il più possibile simili (fra l’altro, in merito al tipo e allo stadio della malattia). In questo modo si assicura che i dati dello studio possano essere messi in relazione con il farmaco in esame con la massima affidabilità.
Come posso partecipare a uno studio clinico?
Per trovare uno studio clinico appropriato, ci si può rivolgere al proprio medico. Inoltre è possibile cercare studi sulla propria malattia nel portale dedicato alla ricerca sull’essere umano in Svizzera, all’indirizzo www.kofam.ch e nel sito Web internazionale www.ClinicalTrials.org.
Per semplificare l’acceso agli studi tramite www.ClinicalTrials.org, riportiamo alcuni link con gli ambiti terapeutici comuni.
Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC: non-small-cell lung cancer), Svizzera
Cancro della vescica, Svizzera
Fibrosi idiopatica polmonare, Svizzera
Prendere la decisione: desidero partecipare a uno studio clinico?
Quando si riflette se partecipare a uno studio clinico, occorre informarsi in modo completo sullo studio prima di prendere la decisione. Se necessario, si può fissare un appuntamento con il proprio medico per approfondire i singoli aspetti dello studio. Questa fase è definita anche “colloquio informativo e consenso”. Le seguenti domande possono essere utili per la preparazione di questo colloquio.
Check-list: domande per il medico
Informazioni importanti sullo studio
- Qual è l’obiettivo di questo studio?
- Quante persone parteciperanno allo studio?
- Quanto dura la partecipazione allo studio?
- Cosa comporta la partecipazione allo studio: Quali tipi di esami e terapie sono previsti?
- Quali altre opzioni ho se non partecipo a questo studio (con/senza trattamento standard)?
- È possibile che riceva il placebo (farmaco apparente) anziché il farmaco dello studio?
- Come capisce il medico se la terapia è efficace?
- Perché i ricercatori pensano che la terapia in studio sia migliore del trattamento standard esistente?
- Quali obblighi implica la partecipazione a questo studio?
- Con quale frequenza devo presentarmi ad appuntamenti in ospedale o in ambulatorio?
- Dopo il trattamento dello studio sono previsti ulteriori esami di controllo?
- A chi posso rivolgermi in caso di domande su questo studio?
- Come vengo informato quando emergono nuove conoscenze e quando si ottengono i risultati dello studio?
Rischi e vantaggi della partecipazione allo studio
- Quali effetti collaterali o rischi possono manifestarsi durante e in seguito alla partecipazione allo studio?
- Come vengono valutati rispetto al mio trattamento precedente?
Diritti
- Quali sono i miei diritti se partecipo a questo studio?
- Come viene garantito che i miei dati medici e personali vengano trattati con la massima riservatezza?
- Posso annullare la mia partecipazione allo studio?
- Anche dopo il termine dello studio ricevo il farmaco sperimentale?
Costi
- Chi è lo sponsor dello studio e chi lo conduce?
- Devo pagare per partecipare allo studio?
- Cosa succede se manifesto problemi di salute a causa della partecipazione allo studio?
Scarica check-list
Come si garantisce la sicurezza dei partecipanti allo studio?
Quando si pensa di partecipare a uno studio clinico, forse ci si pone le seguenti domande:
- Quali rischi implica, per me, la partecipazione allo studio clinico?
- Chi controlla la sicurezza dei partecipanti?
Sono disponibili regolamenti internazionali e nazionali (vedere www.swissethics.ch im Bereich „Gesetzgebung / Richtlinien“), che garantiscono la sicurezza e il rispetto dei principi etici.
Queste disposizioni regolamentano fra l’altro:
Prima di partecipare a uno studio, è necessario esprimere il proprio consenso. Se durante la partecipazione allo studio emergono nuove conoscenze o si apportano variazioni allo studio, il partecipante verrà informato immediatamente. Se tali modifiche possono avere effetti sulla salute o sulla disponibilità del partecipante ad aderire ulteriormente allo studio, è necessaria una nuova dichiarazione di consenso. Se si desidera continuare la partecipazione allo studio, verrà richiesto al partecipante o al rappresentante legale di sottoscrivere un modulo di consenso informato aggiornato.
- Esperti scientifici di Roche
- Commissioni etiche svizzere
- Autorità svizzera dei farmaci (Swissmedic)
- Comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC)/Comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB) di Roche
- Team dello studio composto da:
Medici dello studio / assistenti sanitari dello studio / coordinatori dello studio nella clinica / responsabili del monitoraggio clinico/rappresentanti di Roche - Commissioni etiche svizzere
- Autorità svizzera dei farmaci (Swissmedic)
Quali diritti hanno i partecipanti di uno studio clinico?
I partecipanti hanno diritto a uno studio clinico che soddisfi tutti gli standard legali ed etici.
Inoltre i partecipanti hanno diritto a:
- Una procedura di consenso chiara e trasparente prima di decidere in merito alla partecipazione allo studio
- Annullamento della partecipazione allo studio in qualsiasi momento
L’obiettivo della procedura di consenso è chiarire tutte le domande sulla partecipazione a uno studio clinico. Solo chi firma il modulo di consenso informato dopo aver chiarito tutti i propri dubbi può partecipare allo studio. Firmando il modulo i partecipanti confermano:
- di aver ricevuto tutte le informazioni importanti sullo studio
- di comprendere queste informazioni
- di aver deciso volontariamente e liberamente di partecipare allo studio.
Il modulo di consenso informato non è un contratto. Ciò significa che i partecipanti possono cambiare in qualsiasi momento la loro opinione.
Ogni partecipante ha il diritto di abbandonare lo studio in qualsiasi momento.
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Una simile conclusione della partecipazione allo studio non ha alcun influsso sul futuro rapporto con il medico curante. Inoltre non implica alcuna perdita dei diritti di cui si dispone in qualità di partecipante allo studio, indipendentemente dallo studio. Possibili rischi medici di una conclusione improvvisa della partecipazione allo studio devono essere spiegati nelle informazioni per il paziente relativi al consenso informato.
Quali standard legali ed etici definisce Roche per gli studi clinici?
Dignità, diritti, sicurezza e benessere di ogni persona che partecipa a uno studio clinico devono essere garantiti durante lo svolgimento dello stesso. Tutti i partecipanti forniscono volontariamente le informazioni personali per garantire il bene comune. Pertanto porgiamo i nostri ringraziamenti e mostriamo loro il nostro rispetto.
Un obiettivo fondamentale di Roche è rispettare tutte le direttive, leggi e disposizioni nei propri studi clinici. Tutti gli studi Roche vengono condotti in conformità ai principi della dichiarazione di Helsinki. Se leggi e disposizioni di un paese prevedono diritti di partecipazione più severi, questi vengono ovviamente rispettati.
Direttive buona pratica clinica
La buona pratica clinica (direttive GCP) spiega come devono essere eseguiti gli studi clinici e definisce i ruoli e gli ambiti di responsabilità di sponsor, controllori e autorità di vigilanza negli studi clinici. Sono incluse anche la tutela dei diritti dell’uomo per i partecipanti allo studio e la garanzia di sicurezza ed efficacia dei nuovi farmaci sviluppati.
Un aspetto particolarmente importante della dichiarazione di Helsinki è il consenso informato dei partecipanti allo studio. La procedura di consenso deve essere caratterizzata dallo scambio di informazioni e dal processo decisionale comune: medici e partecipanti dello studio devono parlare apertamente della ricerca pianificata e dichiarare i propri obiettivi e valori. In questo modo la procedura garantisce che vengano rispettati i valori personali e il benessere dei partecipanti allo studio e che i medici si attengano al loro dovere di comunicare chiaramente rischi e vantaggi dello studio.
In che modo gli organi indipendenti controllano che gli standard legali ed etici vengano rispettati?
Roche si impegna ad agire eticamente e prendersi cura dei partecipanti agli studi da lei sponsorizzati secondo gli standard più elevati. Pertanto Roche accetta volentieri controlli esterni sui propri studi clinici. Secondo il concetto di verifica da parte di un’autorità indipendente, i progetti di ricerca pianificati come studi clinici devono essere controllati da persone esperte e qualificate che non dipendono né da controllori né da sponsor.
Commissioni etiche indipendenti (a cui appartengono scienziati, studiosi di etica, giuristi e rappresentanti della popolazione) approvano e controllano gli studi a cui partecipano le persone.
Il monitoraggio indipendente degli studi clinici contribuisce a garantire l’integrità della ricerca clinica, per quanto riguarda sia la validità scientifica che la protezione dei soggetti in esame.
In che modo Roche garantisce che gli studi clinici vengano condotti secondo gli standard legali ed etici?
Roche ha sviluppato standard e sistemi interni, che fanno in modo che vengano soddisfatte tutte le direttive, regolamenti e disposizioni di legge. Tutti i collaboratori e appaltatori Roche, coinvolti negli studi clinici di Roche, devono rispettare attentamente le leggi locali e le direttive internazionali. Devono svolgere le ricerche con integrità e garantire sempre gli standard più elevati per il trattamento medico e il rispetto del paziente. Pertanto Roche assicura che tutti i collaboratori coinvolti negli studi clinici e negli ambiti correlati siano addestrati secondo i principi della buona pratica clinica (GCP).
In che modo Roche sceglie i centri per gli studi clinici?
Conduciamo i nostri studi clinici in numerosi centri di sperimentazione di vari paesi. La varietà geografica di questi centri di sperimentazione è estremamente importante. Ci aiuta a garantire che i partecipanti agli studi siano rappresentativi della totalità di pazienti a cui viene somministrato il nuovo farmaco.
Per la scelta dei centri che devono essere coinvolti in uno studio clinico, teniamo in considerazione diversi fattori quali competenza tecnica, infrastruttura e disponibilità dei pazienti.
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Come viene garantita la protezione dei dati del paziente?
Se un paziente decide di partecipare a uno studio, varie persone devono essere informate di tale partecipazione. Queste sono:
- Il medico del paziente responsabile dell’assistenza sanitaria di routine
- Il medico dello studio e il team dello studio che si occupano del paziente nel contesto dello studio
Se una persona partecipa a uno studio, questo viene annotato nella cartella clinica del paziente. I medici dello studio non possono rivelare a terzi che un paziente prende parte a uno studio. Ciò può avvenire solo con il consenso esplicito del paziente.
Durante lo studio tutte le informazioni raccolte sui partecipanti vengono trattate con la massima riservatezza così come tutte le altre informazioni presenti nella cartella clinica del paziente. Se i medici dello studio pubblicano i risultati di uno studio, la pubblicazione non può contenere dati riconducibili a singole persone. Il nome di un paziente non può ad esempio essere menzionato nei rapporti o in altre pubblicazioni.
Nel cosiddetto protocollo dello studio clinico viene descritto cosa accade con i campioni e i dati dei partecipanti. In determinate sezioni di questo protocollo viene indicato quanto tempo devono essere conservati i campioni e i dati prima di distruggerli. Se occorre continuare a utilizzare i campioni e i dati, ciò deve essere riportato nel protocollo dello studio, nelle informazioni per il paziente e nel modulo di consenso informato.
Quale tipo di informazioni pubblica Roche in merito agli studi clinici?
Roche crea rapporti sugli studi clinici (come ad es. Clinical Study Reports (CSR), rapporti di sicurezza), che contengono dati anonimi relativi alle persone e vengono messi a disposizione delle commissioni etiche e delle autorità di autorizzazione.
I protocolli di tutti gli studi clinici di Roche vengono pubblicati, insieme ai risultati degli studi, all’indirizzo www.ClinicalTrials.gov. Gli studi condotti in Svizzera sono accessibili anche nella pagina Internet del Ministero federale della salute all’indirizzo www.kofam.ch.
Cosa implica la conclusione di uno studio clinico per i partecipanti?
In base ai principi di qualità internazionali della buona pratica clinica (GCP) e ai regolamenti e leggi applicabili, Roche è tenuta a conservare le registrazioni relative agli studi clinici per un periodo specifico. Se uno studio clinico viene terminato, ciò non ha alcuna influenza sulla riservatezza di tali dati, che continuano ad essere protetti dall’accesso di terzi.
Nella conduzione di studi clinici, Roche rispetta elevati standard di qualità ed etici sotto tutti gli aspetti.
Roche è tenuta, per la durata dello studio, a fornire gratuitamente il farmaco in esame negli studi clinici in cui lo sponsor è l’azienda stessa, come previsto dalla GCP. Nell’ambito di tale obbligo e secondo la dichiarazione di Helsinki, Roche permette che i pazienti che hanno partecipato agli studi clinici in cui Roche era sponsor, continuino ad avere accesso al farmaco in esame anche dopo il termine dello studio, se ciò è appropriato.